本報記者 趙彬彬

    罕見病的診療及管理是全人類面臨的最大的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一，影響著全球3億多患者的生活。目前超過7000種罕見病當(dāng)中，僅5%有藥可醫(yī)。全國人大代表、榮昌生物董事長王威東對《證券日報》表示，罕見病診療及管理具有系統(tǒng)性和復(fù)雜性，建議通過對罕見病診療及管理立法，從根本上破解罕見病診治保障困局。

    近年來，我國高度重視罕見病的診療和管理，國家衛(wèi)生健康、藥監(jiān)、醫(yī)保、財政等部門相繼出臺了一些政策法規(guī)和舉措，促進(jìn)罕見病的診治及管理。

    “然而，罕見病的診療是一個龐大的系統(tǒng)工程，現(xiàn)有法律法規(guī)還不健全，罕見病的定義、發(fā)現(xiàn)、認(rèn)定、發(fā)布、診斷、治療、藥品研發(fā)及供給、醫(yī)療保障等各方面都缺少法律的界定、約束和保障。”王威東表示。

    王威東介紹說，“單個罕見病患者人數(shù)少，罕見病藥物市場規(guī)模小，且罕見病藥物研發(fā)中蛋白、抗體、基因等高技術(shù)所占比重高，這意味研發(fā)難度大、臨床試驗開展難，所需的研發(fā)時間更長、資金投入更高。”

    此外，即使藥品研發(fā)成功并上市，仍面臨著一些難題。“比如說，市場準(zhǔn)入時間較長，而產(chǎn)品專利期有限，專利到期后原研企業(yè)利潤面臨進(jìn)一步下降風(fēng)險。”王威東認(rèn)為，多種原因?qū)е潞币姴∷幬镅邪l(fā)投資回報率低，企業(yè)回本難，普遍缺乏開發(fā)、生產(chǎn)罕見病藥物的能力和積極性。

    王威東表示，“為了保護(hù)廣大罕見病患者的合法權(quán)益，全面提升我國罕見病診療及管理水平，貫徹以人民為中心的執(zhí)政理念，助力中國式現(xiàn)代化建設(shè)，進(jìn)行罕見病立法已是勢在必行，時不我待。”

    王威東建議，明確罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和程序，建立、完善罕見病目錄動態(tài)發(fā)布機(jī)制、建立罕見病診療體系規(guī)劃建設(shè)與管理、制定罕見病藥物、醫(yī)療器械的研發(fā)生產(chǎn)供給及激勵政策，完善配套醫(yī)療保障制度。圍繞強(qiáng)化“三醫(yī)”協(xié)同治理，提升罕見病藥品、醫(yī)療器械的可及性。同時，還要明確界定各級有關(guān)部門職責(zé)，確保政策的系統(tǒng)性、協(xié)同性和精準(zhǔn)性，設(shè)立罕見疾病藥物研發(fā)基金，提高財政經(jīng)費(fèi)保障力度，完善督導(dǎo)考核機(jī)制，推進(jìn)目標(biāo)責(zé)任落實，合力維護(hù)好罕見病患者的基本醫(yī)療權(quán)益。

（編輯 張薌逸 喬川川）