本報記者 閆立良 見習記者 郭冀川

    12月份以來，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序，接連批準了兩款罕見病藥品，注射用司妥昔單抗、奧法妥木單抗注射液的進口注冊申請，這也是今年罕見病用藥首次進口注冊獲批。

    罕見病，是患病率極低的一大類疾病的統稱，一般為慢性、病情嚴重、多數不加干預的話會導致死亡。12月18日在北京召開的2021年中國罕見病大會上，國家醫療保障局副局長李滔介紹，國家醫療保障局自2018年成立以來，連續四年每年一次動態調整醫保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入了目錄，通過目錄調整實現了用藥保障范圍不斷擴大和結構優化。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫保目錄，涉及25種疾病。

    通過對罕見病藥品的醫保準入談判，也大幅度降低罕見病用藥的價格，今年共有7個罕見病藥品醫保談判成功，平均降幅達65%。尤其是SMA（脊髓性肌萎縮癥）注射液大幅降價納入目錄，從一針70萬元的天價降低到3萬多元，再加上納入醫保的費用報銷，已經基本上解決了SMA患者的用藥問題，極大降低了患者的經濟負擔。

    為了鼓勵藥企研發罕見病治療藥物，今年10月份、11月份先后發布了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則（征求意見稿）》，這些政策結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發及科學的試驗設計提供建議和參考，提高了罕見病相關的臨床研發效率。

    巨豐投資首席投資顧問張翠霞對《證券日報》記者表示，中國近年來十分重視罕見病的診治和研發，相關政策框架日漸完善，越來越多的醫藥企業投入罕見病新藥研發。罕見病新藥研發領域的市場景氣度也在不斷提升，相關公司受到資本青睞。

    張翠霞說：“在一級市場上，藥明生物、瑞華資本等知名機構和基金，成為罕見病藥物研發公司的戰略投資者，主要投向研發管線豐富，自主研發的藥企。二級市場上，有康蒂尼藥業、德益陽光和瑯鈺集團等在早期研發階段積極布局，以及像亞盛醫藥、君實生物等在政策引導下進入罕見病用藥領域。一直以來罕見病藥品較為短缺，依賴進口，隨著政策推動，這一領域有望成為藥企的藍海市場。”

    新思界產業研究中心發布的《2020-2024年中國罕見病藥物行業全面市場調研及投資分析報告》顯示，為鼓勵罕見病藥物研發、上市，我國發布多項政策給予支持，也吸引海外產品進入國內市場，提升本土藥企對于罕見病藥物的研究重視度，未來五年國內市場或有不同罕見病藥物陸續上市。

    國信證券高級研究員張立超告訴《證券日報》記者，相比普通藥物，罕見病藥物不僅研發難度大、成本高，同時還面臨著受眾群體狹小、藥物專利保護不足等問題。由于罕見病市場用藥量少，對于相關藥企而言，應全面評估罕見病新藥的研發成本以及為患者、醫療保健系統和社會帶來的收益，客觀評價罕見病藥品從研發到推向市場的全周期進程，結合國家的相關優惠激勵政策，保證合理利潤。

    “罕見病藥物在研發過程中與普通藥物相比存在著研發成本更高、投資回報率更低，且研發周期更長、風險更高的特性。因此，藥企在并購和拓展罕見病藥物研發管線時，應重點關注研發周期、審批時限、研發成本、相關費用、企業利潤、社會效益等指標，結合企業社會責任建設，有效兼顧企業利潤與社會效益之間的關系。預計隨著政府對罕見病藥品研發的激勵政策支持、企業自身對社會責任的持續追求，越來越多優秀的罕見病藥企將脫穎而出，在贏得社會尊重的同時獲得企業增值。”張立超說。

（編輯 崔漫 才山丹）